Fibrodysplasia Ossificans Progressiva FOP | ACVR1(c.617G>A; R206H)
Want create site? Find Free WordPress Themes and plugins.

En sammanställning av information om läkemedelsutvecklingen för FOP.

2014 startades de första kliniska prövningarna på patienter med FOP, en fas 2 studie med ett potentiellt läkemedel för FOP (palovarotene). Under 2016 har fler forskningsprojekt runt om i världen gjort ytterligare upptäcker som kan leda till fler framtida läkemedel för FOP. Det är olika typer av potentiella behandlingar. Det är mycket att hålla reda som patient och läkare.  Här nedan skall jag försöka hålla er uppdaterade om var du hittar den senaste informationen och lite kort om vad som är aktuellt idag.
*Mer info nedanför länkarna. Scrolla ner för SENASTE NYTT; Mars 2017*

Vad du som patient och läkare kan göra idag.

Kliniska studier pågår. Nya kliniska studier kommer att komma framöver så det är bra att hålla sig uppdaterad här. Alla patienter har möjlighet att vara med på olika sätt. En av de viktigaste delarna  för att effektiv medicin skall bli verklighet är statistik och bevis på vad som händer i kroppen, och hur FOP agerar. Dem enda som kan ge den informationen är patienterna själva och information från deras läkare. Patientens egna histora om sitt liv med FOP är grunden för att kliniska prövningar skall vara möjliga.

IFOPAs register ”The FOP Connection Registry”. Ett register vi hoppas att alla med FOP registrerar sig i. Det är viktigt även för de som är med i Clementias ”Natural History Study”. Steg ett i registreringen är väldigt enkelt. Det handlar bara om att registrera sig. Bara det hjälper oss idag att kartlägga hur många patienter med FOP det finns och var i världen de befinner sig, information som är en otroligt viktig del när läkemedel skall utvecklas och sedan kunna rullas ut på marknaden. Varefter man har ork och tid kan man sedan fylla i ytterligare information om sin FOP i registret. Allt kan du göra från din dator (mobilversion är på gång). I registret finns en patientdel och en del för läkare att fylla i.

Sedan har vi Clementias Natural History Study, där ingår andra tester och även besök på centret (Centret i UK för oss i Norden). Alla resor bekostas och arrangeras av Clementia. Men, för att informationen man lär sig om FOP från den studien på bästa sätt skall komma till nytta för framtiden. Då behöver den informationen komma in i IFOPAs FOP Connection Registry. Det gör den endast om du har registrerat dig i IFOPAs FOP Connection Registry, därför är det viktigt att registrera sig där om man medverkar i Clementias studie.

* Mer info:

*Mars 2017. Läkemedelsföretaget Clememtia Pharmaceutical inc. släpper de preliminära resultaten från fas 2, del A av den öppna förlängningsstudien (Open Label Extension, OLE) av palovaroten för behandling av patienter med FOP. Fas 3 studien beräknas starta under 2017. Pressrelease på Svenska 28 mars-17.

*Mars 2017. Läkemedlesföretaget Regeneron meddelar att den första fas 1 studien för att utröna säkerheten på människor med REGN2477 är avslutad. Man planerar nu en fas 2 studie som beräknas starta under 2017. Mer info på IFOPAs sida hittar du här.

*Oktober 2016. Läkemedelsföretaget Clememtia Pharmaceutical inc. släpper de första resultaten från fas 2 studien med palovarotene. De positiva resultaten tillsammans med det man lärt sig från The Natural History study gör att man nu beslutat att gå vidare till en fas 3 studie så snart som möjligt under 2017. Den studien kommer att bestå av två olika delar. I den ena delen kommer den bästa av de tre doserna som använts i fas 2 och den utökade fas 2 studien att användas. Den andra delen av fas 3 studien innebär att man skall testa om palovarotene är säker och förhindrar skelettbildning vid kirurgiska ingrepp. Mer info, Eng: Clemetia Clinical trials . Clementias Pressrelease 14 okt-16 . Brev från Clementias CO 14 okt-16 . Vanligt förekommande frågor & Svar .

*Juli 2016. Läkemedelsföretaget Regeneron meddelar att man påbörjat klinska studier med anti Activin-A. Steg ett med frivilliga friska personer startade i juni 2016. Man skall reda ut säkerheten, eventuella biverkningar och hur Anti-activin A påverkar människokroppen. Regeneron räknar med att kunna granska dess data före årets slut och påbörja kliniska studier på patienter med FOP så snart som möjligt efter det, baserat på resultaten. Mer info från IFOPA på Engelska hittar du här.

*Juni 2016. FOP labbets 25e Forskningsrapport. Det kan låta avancerat, men låt det inte skrämma dig. Ta en titt, läs rubrikerna och titta på bilderna (flera bilder från Seminariet i Sverige 2015). Det innehåller långt ifrån bara forskningstermer. Det är även lite historia och milstolpar, 25 år med FOP.

*Juni 2016. Clementia, Palovarotene. Fas 2 studien pågår just nu även med en utökad prövning som kallas Fas 2 del B för att undersöka nya doserings-alternativ, hör mer om den på Clementias YouTube kanal. Den delen kan vi i Skandinavien inte medverka i. Men den del av de kliniska studierna vi kan delta i är The Natural History Study (se länk ovan). I höst beräknas data från Fas 2 studien vara sammanställd. Sedan hoppas vi det går vidare till fas 3.

*28st tidigare studier. I texten ovan står det att saracatinib har varit med i 28 tidigare kliniska studier. För FOP innebär det att man inte behöver börja på ”ruta 1” och göra alla förstadie-tester som tar fler år. Delar som biverkningar och sånt, den delen är redan avklarad. Vilket gör att om den här typen av medicin ser ut att fungera på FOP så kan det gå förhållandevis snabbt framåt med kliniska studier.

”Jag hoppas den här informationen hjälper dig få en samlad bild av vad som pågår inom läkemedelsutvecklingen för FOP. Mer saker pågår, men det här är det jag har information om idag”.
– Marie H Fahlberg, IFOPAs IPC representant i Sverige.
Uppdaterad 2016-10-20.

Stöd FOP-forskningen via Svenska/Skandinaviska FOP-föreningens insamling.

Bankgiro 5823-7140  •  Swishnr 1236402630

FOP Information ← ¦ → Vad är FOP?

Did you find apk for android? You can find new Free Android Games and apps.